암젠, HoFH 치료제 레파타 출시

암젠, HoFH 치료제 레파타 출시

암젠코리아가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제 레파타(성분명 에볼로쿠맙)를 16일 국내 출시했다고 밝혔다.

레파타는 프로단백질전환효소 서브틸리신·켁신9(PCSK9) 억제제로 서브틸리신/켁신9이 LDL 수용체와 결합하는 것을 억제하는 인간 단일클론 항체다.

이번 허가로 12세 이상의 소아 및 성인의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자에서 스타틴, 에제티미브, 지질분리반출법 등 다른 지질저하제와 병용해 사용할 수 있다.

국내 허가 임상연구인 TESLA-part B 연구에서 레파타 치료 환자군은 기존 치료법 대비 LDL-C 강하효과를 약 31% 개선시켰다.

TESLA-part B 연구는 12세 이상의 HoFH 환자 49명을 대상으로 한 3상임상으로 1차 평가 변수는 치료 12주차에 기저치 대비 LDL-C 수치 변화였고, 환자군은 2:1의 비율로 레파타와 다른 지질저하제의 병용치료 군과 기존 치료법 투여군으로 배정됐다.